���������D(zhu��n)�ڣ�chaselection ���

�����������ˎ��ȡ����ͻ�w���M�İl(f��)չ���������x�Ѻ����ᣨASO����siRNA��mRNA�Լ�AAV�����@Щ�µ�ˎ����ʽ���S���y���Լ���������ȫ�µĹ����x�񡣱�����Ҫ����AAV�����ί��ĸ��������

ȫ�򷶇���(n��i)����Ӌ��3��AAV���򯟷��@�����У�2012��W�����ʵ�Glybera��δ�@FDA���ʣ���2017��FDA����Luxturna�����@�ɿ�ˎ���Ј����涼����ɹ����Z�A��Zolgensma��2019��@�����ʣ��@���˾޴���̘I(y��)�ɹ���2021���N���~13.51�|��Ԫ�������ϰ����N���~7.42�|��Ԫ��

����(n��i)�������ѽ�(j��ng)��Ӌ���13��AAV���򯟷�������2021��3����2022��10�����ʿ������L��څ����

 1.�~��˹���۽��۲�

�~��˹������2016������(chu��ng)ʼ�˞����������~��˹�۽����۲��ί��I(l��ng)�򣬶���������AAV������2022��6�����~��˹�c���������_�ɺ������_�l(f��)�ί��۲���mRNA������

�~��˹�װl(f��)�ܾ���NR082����rAAV2�����d�w�������_��ND4����ͨ�^�����wǻע���f���������ܓp��ҕ��(j��ng)��(ji��)�������ޏ;����w�������朣�ʹҕ��(j��ng)��(ji��)�����֏ͻ����cҕ������

�~��˹������2011���چ���ԇ���NR082�����ί���IIT�R��ԇ����څ��cԇ��9��ND4λ�cͻ׃LHON��������7���ߵ�ҕ���õ����@���������ҕ���֏͵�0.8��9������ƽ����ѳC��ҕ�����0.39logMAR(���ӽ���ĸ�����е����)��8����������˽�8����L���S�L���o���ز�������(y��ng)�¼���2021��1�£��~��˹�f��NR082��IND��Ո���ɞ����(n��i)�׿�����R����AAV���򯟷���

2.�����t(y��)ˎ

�����t(y��)ˎ������2019������(chu��ng)ʼ�˞鱱����W��Ф�[������Ҳ�ǻ����ί��I(l��ng)���(qu��n)�������������t(y��)ˎ�ѽ�(j��ng)�������S�����аl(f��)�ܾ�������ᘌ�Ѫ�Ѳ�������ɭ���۲��ȶ�N�m��(y��ng)�Y�Ļ��򯟷���
 

�����t(y��)ˎ�װl(f��)�ܾ�BBM-H901���m��(y��ng)�Y��B��Ѫ�Ѳ����ς��«@�Ç���ˎ�O(ji��n)�ֵ�ͻ�Ư����J�C��

3.�\�{����

�\�{���������2018�������ļ��g(sh��)�F��������(n��i)�����M������ί�������ļ��g(sh��)“�����d�wϵ�y(t��ng)”�I(l��ng)��ć����ԭ�����R�����Ժ��Ƶ�Ժʿ�I(l��ng)���IJ������򹤳̇��Ҍ���Ҳ����d�w�n�}�M����(chu��ng)ʼ�˅�С�����ڞ����(n��i)��һ����Ո�R����AAV�����ί�ˎƷ����ϯ�ƌW�ҡ�

�\�{�����ѽ�(j��ng)���3��AAV���򯟷����քe���ί�LPLD��GC304���ί�SMA��GC101���ί���ؐ�ϲ���GC301��

4.��������

      �������������2020�����۽����۲�AAV���򯟷�����(chu��ng)ʼ�˼�CEO�����A���Ϻ����ۿƹ��̼��g(sh��)�о�����������“(li��n)�τ�(chu��ng)ʼ�˼�CTO�����˴�ǰ��Regenxbio�Ĺ�ˇ�_�l(f��)���O(ji��n)������������װl(f��)�ܾ�LX-101��AAV2���dRPE65�����������ί�LCA��

�DƬ��Դ�ھW(w��ng)�j(lu��)

5.�����̩

�����̩������2020������(chu��ng)ʼ�˞��wСƽ��ԭ���Z˼�����T�����ￂ��(j��ng)����������п�Ժ�������о��T���������̩�ѽ�(j��ng)���2��AAV���򯟷����քe���ί�B��Ѫ�Ѳ���VGB-R04���ί��Y(ji��)����ҕ�W(w��ng)Ĥɫ��׃�Ե�VGR-R01��
 

6.��������

���ݼ������������2019�����װl(f��)�ܾ�EXG001-307��������@���R���������(n��i)�׿��ί�SMA��AAV���򯟷���

7.����ˎ�I(y��)

    ����ˎ�I(y��)����KH631����_VEGF���۲�AAV���򯟷��������_�������յ�AAV������

������Ƶ��б��_�������յ�ADVM-022�ͱ��_VEGF���w��RGX-314��

8.������

����Ψ�³�����2017������(chu��ng)ʼ�˞��Ĵ���W�A���t(y��)Ժ�����ί��������c����Ҷ�쮽�����ǰ���������������������Ψ��������Ψ�µ��װl(f��)�ܾ�ZS801���ί�B��Ѫ�Ѳ���AAV���򯟷���
 

9.��������

    �������������2019�꣬��(chu��ng)ʼ�ˈF�������

���������װl(f��)�ܾ�FT-001��һ��ᘌ�RPE65����׃�����µ��z����ҕ�W(w��ng)Ĥ����AAV���򯟷����ѽ�(j��ng)�@��FDA���R���S�����Լ�NMPA��������

10.����Ƽ�

����Ƽ����޹�˾��һ�Ҍ��I(y��)�����z�����۲��R�������\�����A���ͻ����ί�ˎ���аl(f��)����I(y��)���װl(f��)�ܾ�ZVS101e��Ҫ��ʹ��rAAV������������CYP4V2����ؐ�y��������ҕ�W(w��ng)Ĥ���������ί��Y(ji��)����ҕ�W(w��ng)Ĥ׃����
 

11.��������

����һ�Ҿ۽���Ҋ�������й�˾����������Ҳ���_�l(f��)���AAV���򯟷���
 

��������˾����AAV�I(l��ng)���ˎ���CDMO��˾߀�ж��»����Z��ؐ������������ؐ˼�W�����Z��������������I(l��ng)�Z�t(y��)ˎ��Ŀ�R��������Ӻ��������������|��������������A�������������A�㘷�����������Ω�ӻ������

���Y(ji��)

2021�����ҕ������(n��i)AAV�����ί���Ԫ�꣬һ����������AAV���򯟷��_ʼ����R������һ����������AAV���򯟷�����(chu��ng)��˾����˸��~���Y�������I(l��ng)���_ʼ�M����ٰl(f��)չ��܉����

��Դ��BIG���(chu��ng)����

�D(zhu��n)�ԣ�chaselection ���